不知從何時起，我們在網絡平臺上能看到越來越多的罕見病家庭，在替他們感嘆不幸的遭遇同時，也讓我們了解了很多之前從未聽過的疾病。

• 脊髓性肌萎縮癥（SMA）

• 肌萎縮側索硬化（俗稱「漸凍人」癥）

• 先天性肌無力綜合征、法布雷病、戈謝病等……

目前世界上已知的罕見病種類約7000多種，受影響人數超過3億。

相對應的罕見病的診療技術遠落后于常見疾病，僅5%的患者有藥可醫，有限的藥物一度被稱為「孤兒藥」。

 不僅如今，由于疾病罕見，罹患人群占比低，治療罕見病的對應藥物通常都非常昂貴，對普通家庭來說即使賣房也難以支撐長期的藥物使用。

之前關于罕見病能否納入醫保的爭議聲一直很大，畢竟醫保「保而不包」罕見病占比人群低、藥費昂貴，很多人覺得不被納入也是理所應當。

但相反對于罕見病家庭來說，如果所使用的藥物能納入醫保，起碼能讓他們看到更多的希望。

近日，央視新聞報道，截至目前，我國已有2860種藥品進入國家醫保目錄，國內67%的已上市罕見病用藥都在其中，大大減輕了患者的用藥負擔。

（圖片來源：微博@央視新聞）

當罕見病藥物從被數次拉到臺面上談判到最終納入醫保，有不少人猜測罕見病真的還罕見嗎？

一、罕見病真的罕見嗎？

世界衛生組織（WHO）統計，世界上現有有6000至8000種罕見病，影響的患者多達4億人。

以我國14 億人口為基數計算，每種罕見病的患病人數約為2800人。據國家衛健委披露，我國罕見病患者超過2000萬。

這個數字，放在全國來看似乎很少，但其實也很龐大了。

我國罕見病患者的基因遺傳性占80%，兒童期就發病的占50%—75%甚至更高，出生后第一年就死亡的約占35%，平均診斷時間大概為5年，有藥物治療的僅占5%。

歐洲罕見病組織（EURORDIS）在一項對外資料中表示，72%的罕見疾病為遺傳性疾病，而其余部分為感染（細菌或病毒）、過敏和環境原因的結果。

去年曾一度引發關注的「醫保專家談判哽咽」，就是為了一種名叫「諾西那生鈉」的天價藥，即全球首款治療隱性罕見遺傳病「脊髓性肌萎縮癥（SMA）」的藥品。

這款藥售價曾一度高達70萬/針，而其納入醫保后，價格降至3.3萬/針。

相比高發的惡性腫瘤、心血管疾病來說，罕見病的發病率一定是非常低的，但漫長的治療過程和動輒幾十萬一針的對應藥物，對大部分家庭來說并不輕松。

二、罕見病用藥為什么要納入醫保

本次醫保目錄調整，共有344個藥品通過初步審查，其中罕見病用藥有19個，且被訛納入了國家鼓勵名單，也就是說，這19個罕見病用藥最終被納入醫保目錄的可能性很大。

截止目前，已經累計有121種罕見病的對應藥物被納入醫保：

（點擊查看大圖）

隨著一個個罕見病的對應藥物被納入醫保保障范圍內，有聲音開始質疑昂貴的藥物被頻頻納入醫保，會不會擠占其他患者的醫保費用？

這個問題，并非一句簡單的「能」或者「不能」所能回答。

罕見病看似概率低，但是相對于整個人口數量而言的，一旦落到具體一個人上，就足以令家庭傾塌。

以小開剛才所說的「脊髓性肌萎縮癥（SMA）」為例，它的新生兒發病率為1/10000-1/6000。

目前，我國新生兒SMA患者每年新增1200人，現有患者約3萬人。

用以治療的「諾西那生鈉」注射液過去每針價格70萬元，需要打6針，這樣的價格，絕大多數家庭都要望而卻步。

但納入醫保后僅需3.3萬元，按比例報銷后，患者個人自付的價格只有幾千元甚至更低。

諾西那生鈉注射液被納入醫保目錄后，在許多個SMA患者交流群里，無數家長抱頭痛哭，喜極而泣。

誰能保證自己不是那3萬個患病家庭中的一個呢？

誰又能保證自己不是那2000萬甚至遠超2000萬的罕見病患者之一呢？

「每個生命都應該得到珍惜，每位患者都值得被全力以赴。」

所以，這才是醫保普惠的意義。

三、醫保基金，還能撐得住嗎？

盡管說了這么多，但大家可能還是會擔心，會讓本就不寬裕的醫保基金雪上加霜。

的確，近年來，基本養老保險、醫療保險的參保人數持續上升，其中，醫療保險的參保人數已穩定在95%以上。

隨著人口老齡化加劇、疾病年輕化進程加速，醫保基金負擔很重。

盡管政府在醫療衛生上的投入每年都在以24%的速度增加，但考驗依然嚴峻。

而且，即使藥被納入醫保，我們可能還會面臨一些很現實的問題：

• 每年劃分給醫院的藥品數量夠不夠？

• 進到醫保能不能順利買到？

• 萬一病重時刻，需要用藥卻無法從醫保渠道獲取到該怎么辦？

醫保的原則是「保而不包」，雖然有了醫保托底，但我們不能就此在這個「底」上。

進了醫保的藥尚且要考慮是否真的能用上，更何況沒進醫保的藥依然還有很多。

就比如目前還未能進醫保的抗癌藥——CAR-T產品阿基侖賽注射液，僅1針可以讓患者在2個月內癌細胞清零，但它的價格是120萬/針。

以及上我們上面提到的「諾西那生鈉」注射液，雖然一針從過去的70多萬，到如今僅需自費3萬多，但這筆錢也并非是每一個家庭都能輕易掏出的。

所以說白了，大家都知道命比錢重要，但最可怕的就是沒錢。

回到正題上來，這也是小開為什么不止一次的大家科普百萬醫療險的重要性。

百萬醫療險報銷上限通常在幾百萬，而且大部分很多產品將質子重離子、靶向治療、院外抗癌藥這類需要高花費的責任包含在內。

例如 藍醫保長期醫療險 ，20年保證續保，保障期內最高800萬報銷額度。

不僅自帶質子重離子保障，還有院外抗癌藥可選，CAR-T這種抗癌特效藥也在保障范圍內。

最低保費僅需181元起，全家人購買還享費率優惠。

（點擊圖片了解）

一份百萬醫療險，雖然只是報銷醫藥費用，但起碼能夠彌補醫保的不足之處，讓我們在面對高昂的醫藥費時，能有更大的選擇空間。

四、寫在最后

我們在生活中很多事情，都歸結于一句話「盡人事，聽天命」。

風險何時發生、醫保能否報銷、院外藥能不能買到，這些事情我們無法決定。

但我們能做的，是為自己和家人打造一座屏障，在風險來臨時，能夠多一分從容，多一分選擇的權利。

這就是保險的意義。